日前，新修订《药品注册管理办法》出台，并将于7月1日起施行。值得关注的是，四大“加快审评审批”通道首次纳入我国《药品注册管理办法》。

我国四大“加快审评审批”通道

       突破性治疗药物程序 药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以申请适用突破性治疗药物程序。

       附条件批准程序 药物临床试验期间，符合以下情形的药品，可以申请附条件批准：治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品，药物临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值的；公共卫生方面急需的药品，药物临床试验已有数据显示疗效并能预测其临床价值的；应对重大突发公共卫生事件急需的疫苗或者国家卫生健康委员会认定急需的其他疫苗，经评估获益大于风险的。

       优先审评审批程序 药品上市许可申请时，以下具有明显临床价值的药品，可以申请适用优先审评审批程序：临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药；符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格；疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗；纳入突破性治疗药物程序的药品；符合附条件批准的药品；国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形。

       特别审批程序 在发生突发公共卫生事件的威胁时以及突发公共卫生事件发生后，国家药品监督管理局可以依法决定对突发公共卫生事件应急所需防治药品实行特别审批。对纳入特别审批程序的药品，可以根据疾病防控的特定需要，限定其在一定期限和范围内使用。

设立“加快通道”已成国际共识

       事实上，通过设立“加快通道”，加速符合特定条件的药品上市，已成为国际共识，欧美日药品监管机构都有类似措施。

       快速通道或突破性疗法认定 欧美日在早期药物研发阶段加速审评一般通过快速通道或突破性疗法认定等手段实现。

       快速通道认定 目前仅在美国FDA有这一认定。1997年FDA《现代化法案》中正式提出，药企可在任何阶段甚至临床前阶段提出认定申请，FDA有60日的回应期，并可选择滚动提交数据，实现与监管部门更早和更频繁的沟通。但最后数据提交后并不直接享受其他的“加快通道”权利，仍予以标准审评。

       突破性疗法认定 美国、欧盟、日本都有相关政策。美国的突破性疗法认定是在2012年FDA《安全与创新法案》中提出的，药企可在IND申请后任何时间提出申请，也具备快速通道流程和优先审评的资质。但如果在接下来的临床试验中，相关药品并未显示出和之前认为的同样的前景，则可以撤销突破性疗法认定，且不会给予优先审评。类似的，欧盟在2016年推出了优先药物计划（PRIME）。药企申请PRIME时，必须递交早期临床数据，EMA会在40日内做出回应。多学科专家组会组织启动会议是PRIME的一个关键特征，该会议将确保对药物生命周期的各个方面尽早讨论。

       先驱政策 日本在 2015年出台的相关政策。除与美国突破性疗法认定类似外，先驱政策还有一个重要要求：计划在日本首先提交，或在日本和其他国家（地区）同期提交上市申请，日本政府也愿意为获得上市许可的“先驱政策”药物补贴 10%~20% 的溢价。

       再生医学先进疗法认定（RMAT） 2016年FDA在《21世纪治愈法案》中提出针对包括基因疗法、细胞疗法等在内的再生医学疗法的RMAT。相关研究在获得RMAT后也可享受快速通道与突破性疗法认定的所有优惠措施。

       优先审评认定及优先审评凭券 欧美日对新药上市申请均设置了优先审评认定制度。该制度专门针对与现有疗法相比，有显著改善严重或危及生命疾病的治疗、诊断或预防的相关药品，以及特定治疗领域（如具有抗传染病资质的产品或针对某些儿科适应证的标签扩展）的药品。此外，美国FDA还设立了针对罕见热带病或罕见儿科疾病药物开发的“优先审评凭券”所认定的优先审评。药品获得优先审评时，不可避免地会占用审评资源，从而减慢其他药品的审评速度。因此“优先审评凭券”持有者，需要向FDA支付额外的费用。“优先审评凭券”可以出让，出让价格曾创下3.5亿美元的纪录。

       加速或有条件批准上市 欧美日加速或有条件批准上市主要有两种类型：一是无需确证性临床试验数据即可批准上市，适用于疾病本身致死或没有标准疗法，因而药企无法提供完全的临床试验数据等特殊情况，目前仅欧盟和日本有这一政策。二是在能提供确证性临床试验数据前可批准上市，但需要开展验证临床获益的上市后研究。与欧美不同的是，日本这一政策仅适用于再生医学产品。多数情况下，加速批准可基于单臂Ⅰ或Ⅱ期采用替代终点的试验。例如，采用“无进展生存期”获批的肿瘤用药，必须在上市后临床试验中证明“总生存期”确实获得改善，若未能验证，FDA可以撤销批准。撤销批准有过先例，截至2017年，有5个抗肿瘤药适应证曾被撤销加速批准，包括安维汀（Avastin，通用名：bevacizumab）曾在2008年12月获加速批准用于与紫杉醇联用于HER2阴性转移性乳腺癌，但最终因确证性试验没有显示总生存获益而在2011年11月撤销批准。

       孤儿药资格认定 对于罕见病用药，即孤儿药的研发，欧美日相关政策手段和激励措施类似，分别从法律保障、行政制约、税收激励、经费补助等角度制定和实施，但基于国情的不同，产品独占权的年限、补贴种类和计划等存在差异。与欧美不同的是，日本政府执行直接干预孤儿药的生产、销售和定价的政策。