神经内分泌瘤（NET）是起源于神经内分泌细胞的一种肿瘤，按照是否起源于胰腺，神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤（ep-NET）。据估计，我国约有49万NET患者，仅2018年就约新增65600例。

       北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授在9月20日厦门举行的“索凡替尼在神经内分泌肿瘤的治疗进展卫星会”上说，“目前唯一可用于ep-NET的靶向药物依维莫司仅在美国获批，中国患者仍然面临着靶向药物匮乏的尴尬处境。兼具抑制肿瘤血管生成和免疫调节作用的索凡替尼在III期试验中取得的成果，有望引领该疾病领域靶向治疗新的发展方向，为我国神经内分泌瘤治疗困境带来新的转机。”

       今年6月，和记黄埔医药宣布索凡替尼以ep-NET为适应症的中国III期注册性临床试验SANET-ep，在预设的中期分析中达到了主要研究终点，研究提前获得成功。解放军总医院第五医学中心、北京大学肿瘤医院、中山大学肿瘤防治中心等国内24家医学机构参与了SANET-ep研究。

       在早期的I期、II期研究中，索凡替尼已经针对ep-NET和胰腺NET均显示出了良好的疗效和安全性，为III期研究的成功奠定了基础。此次提前获得成功的III期SANET-ep研究作为双盲、多中心、安慰剂对照的注册性研究，研究结果的证据等级更高，为索凡替尼的有效性和安全性提供了更有说服力、更完整的证据支持。该研究也是全球首个针对中国NET患者的III期注册性研究，SANET-ep研究的完整数据将在9月29日欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上首次向全球公布。

       索凡替尼III期临床研究主要研究者，解放军总医院第五医学中心消化肿瘤科主任徐建明教授说，ep-NET一直被认为是疑难杂症，误诊、漏诊率高。近十年来，学术界对NET的其生物学特性、好发部位、转移模式的了解也愈加完善，诊断率不断提高，但能选择的治疗药物也非常有限，尤其对于中国ep-NET患者来说尚无获批的靶向治疗药物，临床需求迫切。SANET-ep研究提前获得成功，有望填补中国ep-NET靶向治疗药物的空白，为中国ep-NET患者带来安全有效的治疗选择。