本文简要介绍了2020年5～6月FDA批准的29个新药，包括8个新分子实体、3个新复方制剂、7个新剂型产品、5个生物制品、1个生物类似物、2个获批新适应症的产品以及5个通过补充申请获得批准的药品。其中新分子实体约占28%，儿科用药约占31%，抗肿瘤用药约占34%。14个药品获得优先审评资格（占比48%），10个药品获得罕见病用药资格（占比34%）。

　注：1.“*”表示药品通过优先审评程序获得批准；“◆”表示FDA数据库中未显示该药品的此项申请获得优先审评资格，但官网新闻称其已获得优先审评资格；“△”表示药品已获得罕见病用药资格。2.“◇”表示该药品属于一个以上的申请类别。3.“▲”表示该药品为新获批的生物类似物，Nyvepria(pegfilgrastim-apgf) 是Neulasta (pegfilgrastim)的生物类似物。

2020年5～6月，FDA批准新药中较为值得关注的主要包括以下几个产品。

1  Astrazeneca AB公司的Farxiga

       Farxiga是钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂中获FDA批准用于治疗射血分数降低的II-IV级心衰成年患者的首个药物。FDA表示该药为上述患者提供新治疗选择的同时亦减少了患者的住院率与死亡率。该药已获得优先审评资格。

2  Novartis Pharm公司的Tabrecta

       Tabrecta为一种激酶抑制剂，是获FDA批准用于治疗携带某种类型基因突变（MET14外显子跳跃突变）的非小细胞肺癌成年患者的首个新药。该药已获得加速审批、突破性疗法、优先审评及罕见病用药资格。

3  Loxo Oncology公司的Retevmo

       该药为一种激酶抑制剂，是用于治疗RET基因发生变化（突变或融合）癌症患者的首个新药。Retevmo获批用于治疗三种类型癌症，分别为转移性RET融合-阳性非小细胞肺癌成年患者；需全身给药的晚期或转移性RET-突变甲状腺髓样癌成年及12岁以上儿科患者；需全身给药且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合-阳性甲状腺癌成年及12岁以上儿科患者。该药已获得加速审批、优先审评、突破性疗法及罕见病用药资格。

4  Deciphera Pharms公司的Qinlock

       该药为获批用作晚期胃肠道间质瘤(GIST)第四线用药的首个新药，用于此前接受过包括imatinib在内的三种以上激酶抑制剂治疗的晚期GIST成年患者。FDA表示该药为已用尽现有获批药品的GIST患者提供了新的治疗选择。FDA通过合作项目Orbis（采用同步申报与评审的监管框架）与澳大利亚治疗产品管理局(TGA)及加拿大卫生部合作评审了Qinlock，该药的评审还采用了实时肿瘤审评(RTOR)与评估协助（Assessment Aid）试点程序，最终Qinlock提前三个月获得批准许可。此外，Qinlock还获得了优先审评、快速通道审批、突破性疗法及罕见病用药资格。

5  Astellas公司的VESIcare LS

      该药为毒蕈碱类拮抗剂，是首个获批用于治疗2岁以上神经原性逼尿肌过度活跃(NDO)儿科患者的药物。此外，当前NDO患者的标准治疗药物通常要求每日给药三次，而VESIcare LS仅需日服一次即可。该药已获得优先审评资格。

6  Avid Radiopharms公司的Tauvid

       Tauvid是用于认知障碍成年患者评估阿尔茨海默症病况的放射性诊断试剂，用于脑部正电子体层扫描术（PET）显像检查，用以评估Tau蛋白聚集形成的神经纤维缠结（NFTs，阿尔茨海默症的重要标记物）的密度及分布。该药品是帮助显像检查阿尔茨海默症患者脑部Tau蛋白病理状况的首个获批新药，已获得优先审评资格。

7  Abbvie公司的Oriahnn

       该药为组合包装，由早晨服用的一粒胶囊（活性成分为  elagolix/estradiol/norethindrone acetate）与晚上服用的一粒胶囊（活性成分为elagolix）组成。该药用于控制绝经前期妇女子宫平滑肌瘤相关的经期大量出血。Oriahnn的获批为这些患者提供了外科手术治疗之外的又一个新治疗选择。

8  MSD Merck公司的Recarbrio

        该药是由碳青霉烯类抗菌药物亚胺培南（imipenem）、肾脱氢肽酶抑制剂西司他丁（cilastatin）及β内酰胺酶抑制剂relebactam组成的复方制剂，用于治疗18岁以上疑似革兰阴性菌感染所致的医院获得性细菌性肺炎及呼吸机相关性细菌性肺炎患者。该药已获得FDA的感染性疾病产品资格认定（QIDP）。QIDP通常授予用于治疗包括新病原体在内的耐药性细菌或真菌重度感染的药物，凸显Recarbrio在治疗感染方面的临床价值与优势。此外，该药还获得了快速通道审批、优先审评资格。

9  Viela Bio公司的Uplizna

        该药用于治疗抗水通道蛋白4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病成年患者，是获FDA批准用于该适应症的第二个新药。Uplizna已获得罕见病用药资格。

10  Viiv Hlthcare公司的Tivicay PD

       该药与其他抗逆转录病毒制剂联合用于初治或经过治疗的出生4周以上、体重超过3 kg的儿童（未接受过整合酶链转移抑制剂治疗）及成年HIV-1感染患者。FDA表示，鉴于儿童HIV感染进展较成年人更快，因而HIV感染婴幼儿患者及时得到有效治疗尤为重要，该药为低龄患者提供了更多治疗选择。同时，Tivicay PD每日用药一次，也有助于增强患者的用药依从性。该药已获得优先审评资格。

11  Novartis Pharms公司的Ilaris

       该药通过阻断白介素-1（IL-1）的效应并抑制炎症发挥药效，用于治疗活动性斯蒂尔病，包括成年期发病的斯蒂尔病及2岁以上全身性青少年特发性关节炎患者，是获FDA批准用于治疗成年期发病斯蒂尔病患者的首个新药。Ilaris已获优先审评资格。

12  Zogenix公司的Fintepla

        该药用于治疗2岁以上Dravet综合征患者相关的癫痫发作，已获得优先审评及罕见病用药资格。

13  Genentech公司的Phesgo

        Phesgo是由HER2/neu受体拮抗剂pertuzumab及trastuzumab以及内切糖苷酶hyaluronidase组成的固定剂量复方制剂，与化疗药物联合用作HER2-阳性、局部晚期、炎症性或早期乳腺癌患者的新辅助疗法；用作复发风险较高的HER2-阳性早期乳腺癌患者的辅助疗法；与多西他赛联合用于治疗既往未接受过抗-HER2疗法或抗癌转移化疗药物的HER2-阳性转移性乳腺癌患者。Phesgo的活性成分pertuzumab和 trastuzumab与人表皮生长因子受体2(HER2)上的相关位点相结合，通过干扰信号传导来阻止癌细胞生长。Phesgo起初与化疗药物联用，化疗结束后，患者可居家由医疗专业人员皮下注射给药。Phesgo的黑框警示信息提示该药有致心力衰竭、胎儿伤害及肺毒性的风险。该药现已提前四个月获FDA批准。

14  Merck Sharp Dohme公司的Keytruda

       该药用作不可切除或转移性微卫星不稳定性-高或错配修复缺陷结直肠癌患者的一线治疗用药，是获FDA批准用于上述未接受化疗患者一线治疗的首个新药。FDA表示，当前转移性结直肠癌的主要疗法为化疗联合其他生物制品，但毒性较大，因而不含化疗药物的治疗方案更为值得关注。FDA通过合作项目Orbis（采用同步申报与评审的框架）与国际监管同行合作评审了Keytruda。此外，该药的评审也采用了“实时肿瘤审评(RTOR)与评估协助（Assessment Aid）试点程序”。该药还获得了优先审评资格。