肾上腺皮质癌(ACC)是一种少见的侵袭性儿童恶性肿瘤，具有独特的生物学特性。它的治疗遵循为成人制定的原则。针对ACC儿童患者的研究很少，据估计，全美每年约有25例ACC，每百万儿童/青少年中的年发生率约为0.2-0.3例。

近日发表在“J Clin Oncol”上的一项前瞻性单臂风险分层干预研究，概述了(1)单纯接受肾上腺切除术的I期ACC患者的预后，(2)接受肾上腺切除和腹膜后淋巴结清扫的II期患者(完全切除>200 cc或>100 g)的预后，(3)接受米托坦和化疗的III期或IV期患者的预后。

不同分期患者的EFS和OS

2006年9月-2013年5月，共纳入78例患者(77例符合条件，51位女性)。I期(24例)、II期(15例)、III期(24例)和IV期(14例)患者的估计5年无事件生存率分别为86.2%、53.3%、81%和7.1%。相应的5年总生存率估计值分别为95.2%、78.8%、94.7%和15.6%。

在单变量分析中，年龄、分期、男性化、库欣综合征或高血压、胚系TP53状态和体细胞ATRX突变的存在与预后相关。在多变量分析中，只有分期和年龄与预后显著相关。米托坦和化疗可行性事件的发生概率分别为10.5%和31.6%。米托坦和化疗的联合使用导致了严重的毒性反应；三分之一的晚期患者无法完成预定的治疗。

综上，Ⅰ期ACC患儿手术治疗效果良好。尽管进行了腹膜后淋巴结清扫，但II期ACC患儿的预后还是较差。Ⅲ期ACC患儿采用手术联合化疗治疗可获得很好的疗效。IV期ACC患儿年龄多较大，预后也较差；应该为这类高危人群探索新的治疗方法。

原始出处：

Rodriguez-Galindo Carlos,Krailo Mark D,Pinto Emilia M et al. Treatment of Pediatric Adrenocortical Carcinoma With Surgery, Retroperitoneal Lymph Node Dissection, and Chemotherapy: The Children's Oncology Group ARAR0332 Protocol. J Clin Oncol, 2021, undefined: JCO2002871.https://doi.org/10.1200/JCO.20.02871