改善症状是梗阻性肥厚型心肌病患者的主要治疗目标。对于肥厚型心肌病，目前可用的药理选择并不是疾病特异性的，而且通常疗效欠佳或耐受性差。

Mavacamten是一种新型的、口服的、心肌肌球蛋白变构调节剂/抑制剂，用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。

本研究旨在评估Mavacamten对患者健康状况（即症状、身体和社会功能以及生活质量）的影响。

Spertus等人对一项双盲、随机、安慰剂为对照的3期试验EXPLORER-HCM进行了健康状况分析。该研究是在13个国家的68个临床心血管中心开展的。受试者为年满18岁的有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者。受试者被1:1随机分至Mavacamten组或安慰剂组，持续治疗30周，然后是8周的淘汰期。本次分析的主要指标是堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）。

2018年5月30日-2019年7月12日，共筛查了429位患者，其中251位（59%）被随机分至两组：Mavacamten组 123人、安慰剂组 128人。Mavacamten组组和安慰剂组分别有92位（75%）和88位（69%）完成了基线和第30周时的KCCQ。

KCCQ评分的变化

第30周时，Mavacamten组的KCCQ总体总结（KCCQ-OS）评分变化较安慰剂组更大（平均分 14.9[SD 15.8] vs 5.4[13.7]；差 +9.1[95%CI 5.5-12.8]；p<0.0001），在所有KCCQ分量表中都具有类似的获益。

第30周时有明显临床改变的患者比例

Mavacamten组和安慰剂组有大幅度KCCQ-OS改变（≥20分）的患者比例分别为36% vs 15%，估计的绝对差为21%（95%CI 8.8-33.4）。Mavacamten组只有5位患者需额外治疗以改善症状。但是，治疗停止后，治疗获益消退回基线水平。

综上，与安慰剂相比，Mavacamten显著改善了有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的健康状况，仅少数患者需要额外的治疗以改善症状。鉴于梗阻性肥厚型心肌病的主要治疗目标是改善症状、身体和社会功能以及生活质量，因此，Mavacamten代表了实现这些目标的新的潜在策略

原始出处：

John A Spertus, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): health status analysis of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet. May 15, 2021. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(21)00763-7