肥厚性心肌病(HCM)通常由肌节基因的致病性突变所致，其特征为左心室(LV)肥厚、心肌纤维化以及心力衰竭和心律失常的风险增加。目前，没有好的疗法来改变疾病进展。

近日，顶级医学期刊Nature Medicine上发表了一篇研究文章，在这项研究中，研究人员进行了一项多中心、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，以评估血管紧张素II受体阻滞剂缬沙坦在减轻早期HCM疾病演变方面的安全性和疗效。

该研究总共有178名早期HCM参与者随机(1:1)接受缬沙坦（成人每天320 mg；儿童每天80-160 mg）或安慰剂治疗2年(NCT01912534)。研究人员将LV壁厚、质量和体积、左心房容积、组织多普勒舒张和收缩速度、高敏肌钙蛋白T和N端前B型利钠蛋白的血清水平整合到一个单一的复合z分数从基线到第2年的标准化变化作为主要结局。

研究人员发现缬沙坦(n=88)与安慰剂(n=90)相比，改善了患者的心脏结构和功能，这反映在复合z分数的增加（组间差异为+0.231，95%置信区间(+0.098,+0.364)）；P=0.001)，达到了研究的主要结局标准，并且治疗耐受性良好。

这些结果表明，可以通过有效且安全的药物减轻早期HCM患者的疾病进展。

原始出处：

Carolyn Y. Ho,et al.Valsartan in early-stage hypertrophic cardiomyopathy: a randomized phase 2 trial.Nature Medicine.2021.https://www.nature.com/articles/s41591-021-01505-4