北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布与位于西雅图的华盛顿大学医学院达成一项为期两年的研究赞助协议，用于罕见神经肌肉疾病 -- 杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗研究。该项目将在Jeffery Chamberlain 博士(神经学、医学和生物化学系教授，华盛顿大学医学院肌营养不良症的McCaw荣誉讲座教授，以及西雅图Paul D. Wellstone肌营养不良症合作研究中心主任)指导下进行。华盛顿大学神经学系助理教授Guy Odom 博士将担任联合首席研究员。

Chamberlain博士是肌肉疾病基因治疗领域的国际知名专家和顶尖科学家之一。他的实验室一直致力于研究肌营养不良的机制，特别是抗肌营养不良蛋白的结构和基因治疗方法，并率先发现可用于肌肉的系统性基因递送的腺相关病毒(AAV)载体。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们很高兴能与Chamberlain博士达成这项研究协议，他在DMD研究领域几十年来一直处于世界领先地位。我们也在积极推进神经肌肉疾病基因治疗研究计划。杜氏肌营养不良症是最常见的遗传性神经肌肉疾病，尽管最近外显子跳跃疗法获批，但仍然不能满足临床需求。目前尚未发现这种致命性疾病的最佳基因疗法。我们期待与Chamberlain博士和他的团队合作开展创新研究，以及可能由此产生的创新疗法。”

DMD杜氏肌营养不良症简介

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的肌肉疾病，但却是最常见的遗传病之一，主要患者为男性。DMD通常发生在幼儿时期，其特征是快速进行性肌肉萎缩以及肌无力，患儿在大约12岁时丧失行走能力。心肌病是DMD患者发病和死亡的常见原因。根据美国国家罕见病组织以及已发表的同行评审文献统计，在全球范围内，DMD的新生男婴患病比例大约为1/ 3500 ~ 1/5000;在中国, 这一比例约为1/4560。

华盛顿大学神经学系Chamberlain实验室简介

该实验室致力于肌营养不良症研究，有两个主要目标：一是更好地了解疾病病理生理学的分子基础，二是开发可矫正和治疗肌营养不良症的基因和细胞疗法。这些疗法的主要治疗对象包括杜氏肌营养不良症和2I型肢带型肌营养不良症.

华盛顿大学神经学系Odom实验室简介

该实验室致力于更深入地了解肌营养不良症进展过程中的内在肌肉生物学机理。因此，该实验室的研究通常涉及开发或改进基于基因的疗法。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合征 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁(BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性地将全球合作和国内研究结合起来，以建立和丰富其药物组合，同时投入到罕见病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院(UMass) 和 LogicBio等。