日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，美国FDA已授予其潜在“first-in-class”胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体拮抗剂avexitide突破性疗法认定，用于治疗先天性高胰岛素血症（congenital hyperinsulinism）。

Avexitide是一种由31个氨基酸组成的肽类药物，可选择性靶向阻断GLP-1受体，减少胰腺过度分泌胰岛素，从而有效治疗空腹和餐后的低血糖症状，以治疗代谢紊乱相关疾病。之前，FDA已授予avexitide治疗高胰岛素性低血糖（其中包括先天性高胰岛素血症）的孤儿药资格、和罕见儿科疾病认定。Avexitide也正在开发用于治疗减肥手术后低血糖症（Post-Bariatric Hypoglycemia，PBH），已在54例PBH患者中完成了4项临床试验并获得FDA授予的突破性疗法认定。

▲Avexitide的分子结构（图片来源：Eiger公司官网）

先天性高胰岛素血症是一种危及生命的进行性遗传性小儿代谢障碍性疾病，可导致高达50%的儿童患者出现不可逆的脑损伤。由于胰腺分泌胰岛素失调，患者表现为严重的空腹和蛋白诱导的低血糖。反复发作和/或危险的低血糖会增加神经和发育并发症的风险，包括持续的喂养问题、学习障碍、反复癫痫发作、脑损伤甚至死亡。现有的医疗选择通常无效或与显著副作用相关，阻碍依从性并导致治疗结局欠佳。目前的治疗选择包括部分胰腺切除术，但这种方法可伴有危及生命的并发症，不能立即完全解决大多数患者的低血糖，并最终导致终生胰岛素依赖型糖尿病的发生。

（原文有删减）

参考资料:

[1] Eiger Announces FDA Breakthrough Therapy Designation for Avexitide for Treatment of Congenital Hyperinsulinism. Retrieved August 5, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/eiger-announces-fda-breakthrough-therapy-designation-for-avexitide-for-treatment-of-congenital-hyperinsulinism-301349082.html

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