编译丨范东东

本周，诺华（Novartis）宣布终止与Mesoblast合作开发COVID-19药物remestemcel-L的合作交易，终止的理由是试验数据不佳，受此利空消息影响Mesoblast股价大幅下跌超过15%。

去年11月，诺华与总部位于澳大利亚的Mesoblast签署了一项全球独家许可和合作协议，以开发、商业化和生产用于急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的remestemcel-L，包括与COVID-19有关的药物，当时诺华将与Mesoblast达成合作描述为“产品线管道的重要补充”。

根据该协议的规定，诺华将支付5000万美元的预付款，其中包括2500万美元的股权，诺华还将为全因ARDS和潜在的其他呼吸适应症的全球临床发展提供全部资金。然而1年多过去了，这笔交易从未完成，据报道Mesoblast从未收到承诺的5000万美元预付现金和股权投资。

诺华的一位发言人对此表示，“在评估了remestemcel-L额外的试验数据后，该疗法的第3阶段试验的全部证据不足以保证双方继续开展合作，”并补充说“实验中没有发现安全问题”。值得注意的是，被认为有问题的3期试验是在另一项开放标签试验获得了非常积极的结果后启动的，试验结果显示，在接受细胞疗法治疗的呼吸机患者中，remestemcel-L使患者获得了83%的存活率。

但是，今年12月，在数据安全监测委员会得出结论认为该疗法“不太可能”达到其主要终点后（30天死亡率降低43%），Mesoblast缩短了3期试验。除此之外，该疗法还在几周前，遭到美国食品和药品监督管理局（FDA）拒绝用于小儿急性移植物抗宿主病的治疗，理由是该公司使用的试验数据是来自单臂、开放标签研究，而不是随机试验。

尽管试验和合作都遭遇了许多挫折，但Mesoblast表示仍然决心将细胞疗法remestemcel-L推向市场，用于因COVID-19引起的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者。在已完成的ARDS试验中观察到的65岁以下患者使用remestemcel-L能够降低死亡率，尽管没有达到主要终点，但Mesoblast认为这是一个足够强烈的正面信号，支持remestemcel-L寻求紧急使用授权（EUA），这也是该疗法进入市场的最直接途径。

随着这份协议的终止，对Mesoblast还将造成潜在收益损失的影响。Mesoblast标榜自己为“开发用于治疗严重和危及生命的炎症的同种异体（现成）细胞药物的世界领先者”。该公司主要通过利用其专有的间充质谱系细胞治疗技术平台，来研发通过释放抗炎因子对严重炎症做出反应的候选药物，从而减少炎症过程对患者造成的损害。

Mesoblast指出，公司现将继续高度关注执行短期目标，将remestemcel-L推向市场，用于治疗COVID19引起的急性呼吸窘迫综合症 (ARDS) 患者。此外，该公司正在准备启动可能支持该疗法取得EUA的关键3期试验，该公司表示因为COVID-19可能仍然是一个严重的全球问题，并为Mesoblast提供了一个主要的商业机会，无论疫苗和抗病毒治疗如何，都会有稳定的重症监护病房ARDS患者群体。

参考来源：Novartis pulls out of Mesoblast deal