欧美新药审批上市走在国际前列，其批准的药品类型、靶点、适应症对国内药物研发具有借鉴意义。4月份全球获批上市的新药数目较少。美国食品药品监督管理局（FDA）共批准10个新药申请，包含2个新分子实体药物，欧洲药品管理局（EMA）批准9个，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）仅批准1个。

FDA批准NDA概况

2022年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药申请（NDA）10个，其中有2个新分子实体药物（NMEs）。

表1：2022年4月FDA批准NDA品种

注：*新分子实体（NME）

Camzyos*（mavacamten）：Camzyos是“first-in-class”心肌肌球蛋白别构抑制剂，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。这款新药也被Evaluate列为今年有望获批的潜在重磅疗法之一。

oHCM是一种慢性进行性疾病，可使心壁增厚，使心脏难以正常扩张并充满血液，导致多种衰弱症状和心脏功能障碍，该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。

Mavacamten是一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向oHCM的潜在病理生理学，有望减少患者的心脏过度收缩症状。在临床期和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力，减少LVOT梯度和增加舒张顺应性。联拓生物拥有这一疗法在中国及其它亚洲地区开发和商业化权益。它在中国已拟纳入突破性治疗品种。

Vivjoa*(oteseconazole)：复发性外阴阴道念珠菌病，也称为慢性酵母菌感染，在美国被定义为12个月内出现3次或更多症状性酵母菌感染急性发作。此前，还没有FDA批准的专门针对它的药物。Vivjoa是一种新型的真菌CYP51口服抑制剂，与对照组相比，通过在50周内显著长期降低该病复发率证明了其持续疗效。

Vivjoa是一种唑类抗真菌药物，其旨在抑制真菌细胞壁完整性所需的真菌CYP51，这种选择性相互作用对真菌也有毒性，会抑制真菌生长。由于其化学结构，与真菌CYP酶相比，oteseconazole对人CYP酶的亲和力较低。

据Mycovia制药公司于4月28日新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vivjoa胶囊，用于降低有RVVC病史且无生殖潜力的女性复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）的发病率。预计于第二季度在美国推出。

EMA批准MAA概况

2022年4月，欧洲药品管理局（EMA）共批准上市申请（MAA）9个。

表2：2022年4月EMA批准MAA品种

Breyanzi(liso-cel)：Breyanzi是一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，欧盟委员会批准其用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL），具体为：既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级（FL3B）成人患者。

Breyanzi标志着BMS在欧盟获批的第二款CAR-T细胞疗法。该药是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域。Breyanzi由纯化的CD8+和CD4+T细胞以特定比例（1:1）组成，4-1BB信号增强了Breyanzi的扩增和持久性。

Breyanzi代表着一种差异化的CAR-T细胞疗法，显示出快速、持久的完全缓解和可控的安全性。Breyanzi通过单次输液进行个体化治疗，在高比例的R/RLBCL患者中显示出持久完全缓解，且具有可控和差异化的安全性。

PMDA审批概况

2022年4月，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准新药申请1个。

表3：2022年4月PMDA批准新药

Nuvaxovid：Nuvaxovid是一款重组蛋白新冠疫苗，由Novavax开发，武田拥有Nuvaxovid在日本的权益。此外，武田还拥有Moderna新冠肺炎疫苗Spikevax在日本的商业化权益，不过5月31日，武田宣布，从2022年8月1日起，该公司将会把Spikevax在日本的商业化权益退还给Moderna。或与此次Nuvaxovid获批以及日益减少的新冠疫苗市场有关。