研究背景与目标：

在间质性肺疾病（ILD）患者中，肺动脉高压（ILD-PH）是常见的并发症，与运动能力受限和预后不良相关。肺动脉高压治疗成功的案例鼓舞了对ILD-PH进行肺动脉扩张剂治疗的疗效试验，其中包括最近成功的吸入曲普罗斯汀试验。然而，口服肺动脉扩张剂的效益并不一致，阻碍了其广泛使用。鉴定哪些患者从哪种治疗中获益是困难的，因为血流动力学表型不一致，长期随访数据也很少。电子健康记录是一个丰富的长期随访数据来源，可以在医疗保健中前瞻性获取，并具有提高研究效率和降低成本的潜力。然而，这些数据通常不完整、异步和质量较差。贝叶斯建模可以应对这些现实世界中的问题，并具有为临床提供新的、数据驱动的见解的潜力。我们使用现代贝叶斯统计方法来调查磷酸二酯酶5抑制剂（PDE5i）治疗是否与ILD-PH患者的生存率改善相关。肺动脉高压是间质性肺疾病（ILD-PH）的一种严重并限制寿命的并发症。我们研究了在ILD-PH患者中使用磷酸二酯酶5抑制剂（PDE5i）是否与改善生存率相关。

研究方法：

连续入院的ILD-PH患者进行了右心导管检查、超声心动图和肺功能检查，并随访至死亡、移植或截尾，所有随访和生存数据均通过贝叶斯方法建模。

研究结果：

128名患者的诊断为特发性肺纤维化（n = 74，58%）、过敏性肺泡炎（n = 17，13%）、非特异性间质性肺炎（n = 12，9%）、未分化ILD（n = 8，6%）和其他肺疾病（n = 17，13%）。最终结果为死亡（n = 106，83%）、移植（n = 9，7%）和截尾（n = 13，10%）。接受PDE5i治疗的患者（n = 50，39%）的平均肺动脉压较高（中位数为38mm Hg [四分位数范围，IQR：34，43] vs. 35mm Hg [IQR：31，38]，p = 0.07），预测强迫性 vit 体积百分比（FVC；中位数57% [IQR：51，73] vs. 52% [IQR：45，66]，p=0.08），尽管差异未达到显著水平。接受PDE5i治疗的患者生存时间比未接受治疗的患者长（中位数2.18年 [95% CI：1.43，3.04] vs. 0.94年 [0.69，1.51]，p = 0.003），与贝叶斯联合模型（HR 0.39，95% CI：0.23，0.59，p<0.001）和倾向性匹配分析（HR 0.38，95% CI：0.22，0.58，p<0.001）中的所有其他预后指标无关。治疗后的生存差异在右心室功能在首次诊断时为正常而不是异常时明显更大（+2.55年，95% CI：-0.03，+3.97 vs. +0.98年，95% CI：+0.47，+2.00，p = 0.04）。

研究结论：

ILD-PH患者中的PDE5i治疗应该通过前瞻性随机试验进行调查。

原始出处：

Dawes TJW, McCabe C, Dimopoulos K, Stewart I, Bax S, Harries C, Samaranayake CB, Kempny A, Molyneaux PL, Seitler S, Semple T, Li W, George PM, Kouranos V, Chua F, Renzoni EA, Kokosi M, Jenkins G, Wells AU, Wort SJ, Price LC. Phosphodiesterase 5 inhibitor treatment and survival in interstitial lung disease pulmonary hypertension: A Bayesian retrospective observational cohort study. Respirology. 2023 Mar;28(3):262-272. doi: 10.1111/resp.14378. Epub 2022 Sep 29. PMID: 36172951.