转甲状腺素型心脏淀粉样变性(ATR-CA)可导致进行性、致命性心力衰竭(HF)，其原因是转甲状腺素(TTR)折叠错误，形成不溶性淀粉样原纤维，并沉积于心肌细胞外间隙。直至今日，ATR-CA还被认为是一种罕见的、无法治愈的疾病。然而，诊断技术的进步，加上新兴的高成本疗法，正在挑战这些长期固化的信念。ATR-CA诊断比以前要常见得多，并且有成功治疗干预的潜力。

近日，心血管领域权威杂志Eur Heart J上发表了一篇研究文章，该研究的目的是评估ATR-CA患者常规心力衰竭(HF)药物的处方、剂量、停药率及其与预后之间的关系。

研究人员对2000年至2022年期间在国家淀粉样变性中心诊断为ATR-CA的所有连续就诊的患者进行回顾性分析，共确定了2371例ATR-CA患者。

在心脏表型更严重的患者中，HF药物的处方更多，包括β受体阻滞剂(55.4%)、血管紧张素转换酶抑制剂(ACEi)/血管紧张素-II受体阻滞剂(ARB)(57.4%)和盐皮质激素受体拮抗剂(MRAs)(39.0%)。在27.8个月的中位随访期间(IQR为10.6-51.3)，21.7%的患者停止使用β受体阻滞剂，32.9%的患者停止使用ACEi/ARB。相比之下，只有7.5%的患者停止了MRA治疗。倾向评分匹配分析表明，MRAs治疗与总体人群(危险度为0.77[95%CI为0.66-0.89]，P<0.001)和预先指定的左室射血分数(LVEF)>40%的患者亚组(危险度为0.75[95%CI为0.63-0.90]，P=0.002)的死亡风险降低独立相关；在预先指定的LVEF≤40%的患者亚组中，低剂量β受体阻滞剂治疗与死亡风险降低独立相关(HR为0.61[95%CI为0.45-0.83]，P=0.002)。在ACEi/ARB治疗中没有发现令人信服的差异。

由此可见，目前在ATR-CA患者治疗中传统的心衰药物尚未广泛使用，并且接受药物治疗的患者有更严重的心脏病。β受体阻滞剂和ACEi/ARB通常被停用，但低剂量β受体阻滞剂与LVEF≤40%的患者死亡风险降低相关。相比之下，MRA很少停用，并且与总体人群死亡风险降低有关；但这些发现需要在前瞻性随机对照试验中得到证实。

原始出处：

Adam Ioannou.et al.Conventional heart failure therapy in cardiac ATTR amyloidosis.European Heart Journal.2023.https://academic.oup.com/eurheartj/advance-article/doi/10.1093/eurheartj/ehad347/7175263