文章来源：医药魔方Pro

作者：黎元

11月16日，CRISPR Therapeutics与ViaCyte宣布加拿大卫生部已批准VCTX210的临床试验申请，预计在年底前开始患者登记。I期临床试验将评估VCTX210在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。

CRISPR Therapeutics是2020年诺贝尔化学奖得主Emmanuelle Charpentier创办的公司，2016年已上市。ViaCyte成立于1999年，专注于糖尿病再生医学治疗。

1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，由于免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌不足，机体无法维持正常的血糖水平。对于1型糖尿病患者而言，长期注射胰岛素并配合血糖监控是必须的治疗手段。然而，每天注射不仅会给患者带来极大的痛苦，还可能会导致低血糖、癫痫和昏迷等并发症，严重的可能还会导致死亡。

在众多候选治疗策略中，替代被自身免疫破坏的β细胞被认为是最接近“治愈”1型糖尿病的方法。通过移植来自供体的整个胰腺或胰岛可以实现β细胞的替代。但是，胰腺移植虽然具有良好的长期功能效果，但是围手术期并发症的发病率较高，而且胰岛移植存在着植入率低和移植物功能减退的问题。

ViaCyte和CRISPR开发的VCTX210是干细胞衍生的β细胞替代产品，有潜力应用于所有需要胰岛素的1型和2型糖尿病。CyT49多能干细胞能分化为胰腺内胚层细胞，将被置于“口袋“样设备中，并随设备植入患者皮下，而且血管可以进入“口袋“直接与植入的细胞相互作用。

CyT49多能人类干细胞系通过CRISPR技术设计和改造后具有免疫逃避性，能免于被患者免疫系统所破坏。因此，这一产品无需同时进行免疫抑制。

近年来，各类糖尿病创新疗法、新技术层出不穷。

2020年6月，Science Translational Medicine报道了一种新型糖尿病细胞疗法，研究人员通过基因编辑改造患者自身的T细胞，改造后的T细胞表型和细胞因子特征与天然的Treg非常相似，具有强大的免疫抑制功能。这些改造后的细胞在被回输到患者体内后，有望进入胰腺帮助抑制过度激活的免疫反应，维持和保护β细胞的功能。这项技术已授权GentiBio进行开发，GentiBio已于今年8月获得了1.57亿美元的A轮融资。

今年5月，Nexturn Bio获得了RosVivo Therapeutics 50％的股权，RosVivo开发的2型糖尿病RNA疗法也随之浮出水面。RosVivo利用具有天然抗糖尿病和抗肥胖的miRNA作用于胰腺细胞、脂肪细胞和胃肠道细胞，改变基因表达、细胞表型和功能，从而逆转2型糖尿病病理。

根据RosVivo的研究报告，与利拉鲁肽/司美格鲁肽相比，RSVI-301的各项表现优秀，而且副作用显著降低。

来源：RosVivo

此外，在胰岛细胞皮下移植技术/设备开发方面也有很多的进步，这里不再一一赘述。

注：原文有删减

参考资料：

[1] CRISPR Therapeutics and ViaCyte, Inc. to Start Clinical Trial of the First Gene-Edited Cell Replacement Therapy for Treatment of Type 1 Diabetes（来源：CRISPR Therapeutics）